La lucha contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se expande al ámbito de la investigación científica en Canarias. Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y la empresa emergente Molefy Pharma, ubicada en el Parque Científico de La Laguna, están desarrollando una nueva molécula con el objetivo de frenar la progresión de esta compleja enfermedad.
Actualmente, las opciones terapéuticas para la ELA son limitadas. La doctora Ana Martínez, investigadora del CSIC y cofundadora de Molefy Pharma, señala que el único fármaco disponible, el riluzol, solo ofrece una prolongación temporal de la vida, y existen terapias avanzadas muy específicas para un pequeño grupo de pacientes con mutaciones genéticas concretas.
El principal desafío se centra en la ELA esporádica, que constituye la mayoría de los casos diagnosticados. Esta cuestión fue abordada durante el encuentro 'ELA en Canarias: conocer para avanzar. Ciencia, atención y compromiso sociosanitario', celebrado recientemente en Tenerife.
La molécula en desarrollo, denominada AP2, surge de la investigación del CSIC y es ahora impulsada por Molefy Pharma. El proyecto ha dado inicio a su fase 1 de ensayos clínicos, enfocada en la evaluación de la seguridad en voluntarios sanos. Si los resultados son favorables, se prevé que en fases posteriores el fármaco pueda ser probado en pacientes con ELA en hospitales tanto de Canarias como del resto de España.
El mecanismo de acción de AP2 se dirige a modular una proteína que presenta alteraciones en la enfermedad, con la meta de detener la degeneración progresiva de las motoneuronas. Los investigadores confían en que, de replicarse los resultados obtenidos en modelos celulares y animales en humanos, AP2 podría convertirse en un tratamiento modificador de la enfermedad.
El desarrollo de fármacos es un proceso intrínsecamente largo, costoso y con una elevada tasa de fracaso, donde solo una mínima parte de las moléculas estudiadas llegan finalmente a los pacientes. No obstante, el equipo de AP2 espera agilizar los plazos gracias a la designación de 'medicamento huérfano' otorgada por la Agencia Europea del Medicamento. Sin embargo, los tiempos exactos de desarrollo siguen siendo inciertos y dependen de los resultados de los ensayos, según reconoce la propia Martínez.
